Recherche médicale et innovation thérapeutique : entre annonces sensationnelles et espoirs raisonnables

L’Association des Sclérodermiques de France (ASF) représentée par son bureau et son conseil scientifique souhaitent apporter des précisions suite à l’article publié par le journal La Provence le 01/11/2016 et laissant à penser qu’un traitement miracle de la sclérodermie venait d’être découvert.

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Beaucoup de patients se sont manifestés suite à cet article s’interrogeant sur la réalité de ce nouveau traitement et sur son accessibilité.

Il est regrettable que des termes « sensationnels » soient utilisés pour qualifier une éventuelle innovation thérapeutique dans une maladie chronique et hétérogène comme la sclérodermie systémique. Malheureusement, nous avons l’expérience dans le passé d’autres traitements ou stratégies (telle des régimes) ayant été qualifiés de miraculeux avant que les évaluations scientifiques rigoureuses ou le recul ne démentent ces premières infirmations et ne suscitent d’immenses désillusions.
Dans le cas présent, il est évoqué assez globalement le cas de la médecine régénératrice par injection de cellules « médicaments » qui pourraient coloniser les tissus touchés et réparer les dégâts locaux. Ces traitements suscitent de nombreux espoirs par exemple en cardiologie ou dans les maladies articulaires. De nombreux programmes scientifiques sont en cours dans le monde pour essayer de trouver la bonne stratégie (quelles cellules ? pour quels patients ? à quel stade ?)

Au sein de l’article de La Provence, le cas évoqué de la sclérodermie mérite d’être précisé.

Dans le cas présent, il est évoqué assez globalement le cas de la médecine régénératrice par injection de cellules « médicaments » qui pourraient coloniser les tissus touchés et réparer les dégâts locaux. Ces traitements suscitent de nombreux espoirs par exemple en cardiologie ou dans les maladies articulaires. De nombreux programmes scientifiques sont en cours dans le monde pour essayer de trouver la bonne stratégie (quelles cellules ? pour quels patients ? à quel stade ?).

Au sein de l’article de La Provence, le cas évoqué de la sclérodermie mérite d’être précisé. L’étude dont il est fait référence a été développée en collaboration avec un partenaire privé, les laboratoires CYTORI, qui proposent une préparation biologique issue d’un prélèvement de graisse et qui est injectée dans les tissus cibles (ici dans les doigts). Le seul travail scientifique disponible sous forme de publication est une étude portant sur 12 malades suivis 6 mois (1) puis 12 mois (2) et qui montre la faisabilité de la méthode (pas de complication locale après injection) et un gain global de la fonction de la main (mobilité des doigts). Il faut toutefois se souvenir que cette étude était pensée et structurée pour évaluer la faisabilité de la technique qui semble bonne, mais aucunement pour valider l’efficacité de ce traitement. Il sera nécessaire de réaliser des études avec groupe contrôle pour clarifier la différence de devenir entre malades recevant cette procédure et ceux recevant une autre stratégie (autre injection ? soins courants ? rééducation ?). Par ailleurs, d’autres études sont en cours faisant appel à d’autres types de matériel biologique (fraction ou cellules) en injection locales (3, 4) et enfin que l’autre mode de traitement à base de stimulation de cellules progénitrices est l’autogreffe de cellules souches qui a montré un certain intérêt dans les formes systémiques et sévères de la maladie (5).

 

Ainsi, il faut bien admettre qu’à ce stade le miracle n’a pas eu lieu mais Il est rassurant de voir qu’un développement scientifique a lieu dans la sclérodermie pour ces approches de traitements à base de cellules. Il faudra attendre les nouveaux essais sur des patients plus nombreux et comparés à un groupe contrôle pour positionner ce ou ces différents traitements. Il est regrettable que des termes inappropriés soient utilisés car ils peuvent faire naitre de faux espoirs. Face à une maladie aussi grave que la sclérodermie, la rigueur est indispensable pour évaluer les possibilités thérapeutiques et sélectionner les traitements au ratio bénéfice / risque favorable, et les mettre à disposition des patients qui peuvent en tirer bénéfice.

Le conseil scientifique de l’ASF – Le bureau de l’ASF

Références :

  1. Granel B, Daumas A, Jouve E, Harlé JR, Nguyen PS, Chabannon C, Colavolpe N, Reynier JC, Truillet R, Mallet S, Baiada A, Casanova D, Giraudo L, Arnaud L, Veran J, Sabatier F, Magalon G. Safety, tolerability and potential efficacy of injection of autologous adipose-derived stromal vascular fraction in the fingers of patients with systemic sclerosis: an open-label phase I trial. Ann Rheum Dis. 2015 Dec;74(12):2175-82.

  2. Guillaume-Jugnot P, Daumas A, Magalon J, Jouve E, Nguyen PS, Truillet R, Mallet S, Casanova D, Giraudo L, Veran J, Dignat-George F, Sabatier F, Magalon G, Granel B. Autologous adipose-derived stromal vascular fraction in patients with systemic sclerosis: 12-month follow-up. Rheumatology (Oxford). 2016 Feb;55(2):301-6.

  3. Del Papa N, Di Luca G, Sambataro D, Zaccara E, Maglione W, Gabrielli A, Fraticelli P, Moroncini G, Beretta L, Santaniello A, Sambataro G, Ferraresi R, Vitali C. Regional implantation of autologous adipose tissue-derived cells induces a prompt healing of long-lasting indolent digital ulcers in patients with systemic sclerosis. Cell Transplant. 2015;24(11):2297-305.

  4. Del Papa N, Caviggioli F, Sambataro D, Zaccara E, Vinci V, Di Luca G, Parafioriti A, Armiraglio E, Maglione W, Polosa R, Klinger F, Klinger M. Autologous fat grafting in the treatment of fibrotic perioral changes in patients with systemic sclerosis. Cell Transplant. 2015;24(1):63-72

  5. van Laar JM, Farge D, Sont JK, Naraghi K, Marjanovic Z, Larghero J, Schuerwegh AJ, Marijt EW, Vonk MC, Schattenberg AV, Matucci-Cerinic M, Voskuyl AE, van de Loosdrecht AA, Daikeler T, Kötter I, Schmalzing M, Martin T, Lioure B, Weiner SM, Kreuter A, Deligny C, Durand JM, Emery P, Machold KP, Sarrot-Reynauld F, Warnatz K, Adoue DF, Constans J, Tony HP, Del Papa N, Fassas A, Himsel A, Launay D, Lo Monaco A, Philippe P, Quéré I, Rich É, Westhovens R, Griffiths B, Saccardi R, van den Hoogen FH, Fibbe WE, Socié G, Gratwohl A, Tyndall A; EBMT/EULAR Scleroderma Study Group.. Autologous hematopoietic stem cell transplantation vs intravenous pulse cyclophosphamide in diffuse cutaneous systemic sclerosis: a randomized clinical trial. JAMA. 2014 Jun 25;311(24):2490-8
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