Aucun traitement à ce jour ne permet de guérir de la sclérodermie.

Plusieurs médicaments permettent cependant de stabiliser la maladie, voire de faire régresser certains symptômes. Comme il y a plusieurs formes de sclérodermies, les traitements doivent être adaptés « à la carte ». Les traitements dits « de fond » visent à freiner les mécanismes fondamentaux de la maladie ; les traitements dits « d’appoints », nullement négligeables, visent à limiter les conséquences de la maladie et à rendre le quotidien meilleur.

Le traitement a pour objectif :
– De limiter ou d’arrêter la progression de la maladie ;
– De réduire ses séquelles ;
– D’améliorer la qualité de vie des patients par une prise en charge du handicap et de la perte de fonction.

Les traitements doivent cibler tout particulièrement les atteintes viscérales de la sclérodermie. Si les traitements à visée antifibrotique constituent une voie d’avenir, à l’échelon individuel, les choix thérapeutiques doivent être conditionnés par le bilan viscéral initial complet, une évaluation de l’évolutivité et du pronostic de la sclérodermie sur la base d’un suivi régulier, ainsi qu’une évaluation des comorbidités.

Suivi

La fréquence des consultations varie en fonction de la sévérité initiale, de l’évolutivité et de l’ancienneté de la maladie, du type d’atteinte viscérale et/ou de la survenue d’événements intercurrents. Un examen clinique est nécessaire à chaque modification de traitement.

De manière générale, l’examen clinique devra être répété :

– Tous les trimestres pendant les 3 premières années d’évolution (depuis le premier symptôme hors phénomène de Raynaud) des formes cutanées diffuses puis ensuite de façon plus espacée ;

– Tous les semestres en cas de forme cutanée limitée et en l’absence d’atteinte viscérale ;

– De manière plus rapprochée en cas de modification ou d’aggravation des symptômes.

Un bilan des complications et atteintes viscérales est réalisé tous les ans, parfois plus fréquemment notamment dans les formes cutanées diffuses de diagnostic récent.

Recommandations pour l’évaluation initiale et le suivi des patients atteints de sclérodermie systémique

Les objectifs du bilan annuel sont de dépister les complications au stade le plus précoce possible afin d’adapter au mieux le traitement.

Document à télécharger et à remettre à votre médecin : bilan annuel

Les traitements

Les données sur les traitements sont fondées sur des études de recherches médicales et ont été validées par le groupe de travail ayant établi le PNDS (Protocole National de Diagnostic et de Soins) mis à jour en 2017. Tout traitement sera mis en place par un médecin spécialiste.

Aucun traitement de fond antifibrosant ou immunosuppresseur seul n’a permis d’obtenir une amélioration de la survie dans une étude prospective randomisée.

  • Corticoïdes : la prednisone peut être utilisée dans les formes diffuses d’évolution récente et rapidement progressives, en particulier dans les formes œdémateuses sans dépasser la dose de 10 à 15 mg/j. Cependant, son efficacité n’a pas été démontrée.
  • Méthotrexate: deux études de faible effectif ont mis en évidence un bénéfice modéré du méthotrexate (MTX) sur l’atteinte cutanée. Les recommandations EUSTAR sont en faveur de l’utilisation du MTX dans les formes diffuses récentes de sclérodermie. Le groupe de travail inclut le MTX dans les options thérapeutiques possibles des formes diffuses de sclérodermie. Il n’y a pas de durée de traitement établi mais en cas d’amélioration clinique, le groupe de travail recommande une durée de traitement d’au moins 2 ans.
  • Cyclophosphamide : il n’y a pas d’étude disponible évaluant l’efficacité du cyclophosphamide comme traitement de fond au cours de la sclérodermie. En l’absence d’autres données disponibles, le groupe de travail ne recommande pas le cyclophosphamide en traitement de fond de la sclérodermie.
  • Azathioprine : très peu de données sont disponibles dans la littérature concernant l’utilisation de l’azathioprine dans le traitement de la sclérodermie. De ce fait, le groupe de travail ne recommande pas cette molécule en traitement de fond.
  • Mycophénolate Mofetil : il n’y a pas d’étude directe de l’utilisation du MMF comme traitement de fond, mais on dispose d’études observationnelles et également des études contrôlées dans l’atteinte pulmonaire. le groupe de travail considère que le MMF est un traitement de fond envisageable dans les formes cutanées diffuses de sclérodermie avec ou sans atteinte pulmonaire.
  • Intensification thérapeutique et autogreffe de cellules souches périphériques : les indications de la greffe de moelle dans la sclérodermie sont validées à l’échelon Européen et Nord-Américain au vu des résultats des 3 essais randomisés qui ont démontré  l’efficacité de la procédure à court, moyen et long terme avec une morbidité et une mortalité associée inférieure à l’évolution observée sous cyclophosphamide IV. A condition d’une sélection rigoureuse des patients avant greffe selon les recommandations internationales mises à jour en 2017.
  • Transplantation de cellules souches mésenchymateuses : cette procédure n’est pas recommandée par le groupe de travail.
  • Injection de fraction vasculaire stromale issue du tissu adipeux (ADSVF): injection d’ADSVF dans les doigts. L’intérêt est actuellement évalué dans un essai clinique de phase II dans la prise en charge du handicap de la main des patients atteints de sclérodermie. Cette procédure n’est pas actuellement recommandée par le groupe de travail.

De nombreuses molécules ayant la propriété d’inhiber la synthèse de collagène par le fibroblaste in vitro ont été évaluées au cours de la sclérodermie. Aucune d’entre elles n’a d’efficacité démontrée. Aucun traitement anti-fibrosant ne dispose en 2017 d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) dans la sclérodermie.
Plusieurs médicaments anti-fibrosants sont en cours de développement et ne sont donc pas pour l’instant recommandés par le groupe de travail (pour ceux déjà disponibles sur le marché avec une autre indication).

Ils ont une autorisation d’utilisation dans d’autres maladies auto-immunes comme la polyarthrite rhumatoïde ou le lupus systémique. Ces molécules sont en cours de développement dans la sclérodermie, n’ont pas d’autorisation spécifique dans cette maladie et ne sont donc pas recommandés par le groupe de travail.

  • Le tocilizumab : un essai récent de phase 2 portant sur 87 patients ayant une sclérodermie diffuse récente a montré un effet favorable, mais non significatif du tocilizumab par rapport au placebo sur le score de Rodnan. Les données de tolérance étaient satisfaisantes. Ces résultats préliminaires ont conduit à la mise en place d’un essai de phase 3 de plus grande ampleur dont les résultats sont en attente.
  • L’abatacept : un essai randomisé sur un nombre limité de patients a montré un effet positif de l’abatacept sur le score cutané sans signal de mauvaise tolérance. Une étude observationnelle du groupe EUSTAR suggère également une efficacité de l’abatacept dans les formes réfractaires de polyarthrite. Un essai de phase 2 est actuellement en cours dans la sclérodermie cutanée diffuse.
  • Le rituximab : plusieurs essais ouverts ont suggéré un effet bénéfique de cette molécule sur l’atteinte cutanée et une stabilisation des volumes pulmonaires dans les sclérodermies diffuses. Une étude observationnelle contrôlée du groupe EUSTAR tend à confirmer ces données préliminaires prometteuses sur l’atteinte cutanée et pulmonaire. L’ensemble de ces résultats suggère la nécessité d’une étude randomisée contre placebo.
  • Photochimiothérapie extra-corporelle : une étude prospective randomisée a montré que la photochimiothérapie extra-corporelle était plus efficace que la D-pénicillamine sur les lésions cutanées au cours de la sclérodermie. Ces résultats sont cependant controversés. Le groupe de travail ne recommande pas la photochimiothérapie extra-corporelle.

La sévérité du phénomène de Raynaud au cours de la sclérodermie justifie son traitement. Aucun traitement ne permet de le faire disparaître. Le traitement a pour but de réduire le nombre de crises, d’améliorer la qualité de vie et de prévenir la survenue de troubles trophiques digitaux.

Pour le phénomène de Raynaud comme pour les autres atteintes vasculaires, les traitements visent à favoriser la circulation sanguine dans les petits vaisseaux en agissant par différents mécanismes.

On recommande chez tous les patients :
– La protection vis à vis du froid: éviction quand cela est possible, port de gants, utilisation de vêtements « thermiques » que l’on superpose pour avoir des couches d’air et limiter le froid, utilisation de chaufferettes, de gants chauffants ;
– La protection vis à vis des microtraumatismes avec parfois nécessité d’aménagement des postes de travail ;
– Arrêt du tabac qui multiplie par 3 le risque de troubles trophiques digitaux ;
– Éviter les médicaments vaso-constricteurs.

Le traitement médicamenteux de première ligne repose sur des médicaments qui vont « dilater les vaisseaux »… vasodilatateurs (les inhibiteurs calciques).

Ils constituent le traitement de première intention (nifédipine, diltiazem, nicardipine, nimodipine, amlodipine, felodipine). Ils réduisent significativement le nombre et la sévérité des attaques de phénomène de Raynaud. Le seul à avoir obtenu une AMM est la nifédipine,

L’Iloprost administré par voie intraveineuse à la dose d’une ampoule par jour pendant 5 jours a une AMM dans les «phénomènes de Raynaud sévères avec troubles trophiques en évolution».

Plusieurs essais ont été publiés, montrant une amélioration modeste du phénomène de Raynaud dans une population de patients incluant des sclérodermiques. Ils constituent une alternative en cas de phénomène de Raynaud sévère si résistance ou intolérance aux inhibiteurs calciques (Utilisation hors AMM).

Outre la Nifédipine, 2 autres produits ont une AMM pour le phénomène de Raynaud, le chlorhydrate de moxisylyte et la prazosine. Leur bénéfice apparaît modeste.

Le losartan peut être proposé en cas d’intolérance aux inhibiteurs calciques (Utilisation hors AMM).

Le captopril et l’énalapril (20mg/j) peuvent être proposés en cas d’intolérance aux inhibiteurs calciques ou en cas d’HTAP associée (Utilisation hors AMM).

La prise en charge des ulcérations digitales repose sur des mesures curatives et préventives : traitements locaux, médicamenteux et/ou chirurgicaux.

Il faut diminuer l’exposition au froid par le port de vêtements longs, de gants, en évitant les changements de température dans la mesure du possible. Il faut également éviter les médicaments vasoconstricteurs : les dérivés de l’ergot de seigle, les collyres β-bloquants, les décongestionnants nasaux, les inhibiteurs de la lactation, certains antiparkinsoniens. Le sevrage du tabac et éventuellement du cannabis et de la cocaïne est essentiel

L’aménagement du poste de travail pourra être discuté. Le port d’orthèses ou de certains pansements protecteurs pourrait être utile en cas d’ulcérations digitales récidivantes au même endroit

Le traitement local a pour but de diminuer les douleurs, de favoriser la cicatrisation et de lutter contre le risque d’infection. Il doit être réalisé par un professionnel spécialisé dans le traitement des plaies.

Les ulcérations digitales sont très douloureuses, l’anesthésie locale par crème ou gel anesthésique local est donc indispensable en cas de détersion. Un traitement antalgique médicamenteux par voie générale avant le soin est souvent nécessaire, éventuellement associé à un anxiolytique. L’utilisation du MEOPA (Entonox®, Kalinox®), gaz à visée antalgique, peut être utile lors de détersion importante.

Les principes du traitement sont les suivants :

– Nettoyage des plaies au sérum physiologique ou à l’eau et au savon.

– Détersion mécanique qui consiste à éliminer la nécrose et la fibrine (parfois les calcifications) avec un grattoir, curette de Brocq ou bistouri. Une détersion soigneuse permet d’accélérer l’épidermisation. Cette détersion doit être prudente en présence d’une ischémie sévère.

– Pansements occlusifs : hydrogels en cas de plaie sèche, fibrineuse ou nécrotique pour favoriser la détersion, pansements aux hydrocolloïdes, hydrocellulaires, hydrofibres, à l’acide hyaluronique, tulle neutre vaseliné ou paraffiné, en phase de bourgeonnement.

  • Les antalgiques : les antalgiques par voie générale sont le plus souvent indispensables du fait de l’importance de la douleur et doivent également être utilisés systématiquement avant les soins locaux. Le type d’antalgique doit être adapté au seuil de douleur évalué à l’aide d’une échelle analogique visuelle.
  • Les antibiotiques : le traitement antibiotique est réservé aux infections patentes. L’utilisation d’une antibiothérapie locale n’est pas recommandée, car son efficacité n’est pas démontrée et qu’elle risque de sélectionner des germes résistants.
  • Les vasodilatateurs : le traitement médicamenteux repose essentiellement sur l’utilisation des analogues de la prostacycline par voie intraveineuse (Iloprost).
  • Un antagoniste des récepteurs de l’endothéline: le bosentan. Cette molécule a montré un bénéfice dans la prévention de la récidive d’ulcères digitaux chez les patients les plus sévères à risque d’ulcérations digitales multiples (utilisation dans le cadre de l’AMM), mais il n’a pas été démontré d’effet sur la rapidité de cicatrisation des plaies ischémiques constituées.
  • Les inhibiteurs de la phosphodiestérase : sildénafil. Un essai récent a montré une tendance favorable au sildénafil pour réduire le temps de cicatrisation des ulcères digitaux. Le sildénafil peut être essayé ponctuellement en deuxième intention en cas d’efficacité insuffisante ou d’intolérance à l’iloprost (utilisation hors AMM).
  • Amputation
    Il est nécessaire d’éviter au maximum le recours à la chirurgie d’amputation. Il faut laisser évoluer spontanément la zone de nécrose jusqu’à l’auto-élimination. Une amputation limitée est parfois indispensable en cas de gangrène humide ou d’ostéite résistant au traitement médical, pour préserver le maximum de tissu sain, ou encore en cas de vastes pertes de substances sans espoir de ré-épithélialisation, ou de douleurs distales irréductibles, résistantes aux antalgiques et aux traitements symptomatiques de la douleur.
  • Sympathectomie
    La sympathectomie péri-artérielle des artères digitales, intermétacarpiennes, radiales et cubitales, éventuellement couplée à des reconstructions artérielles microchirurgicales n’a pas d’efficacité démontrée, et peut donner des complications sévères en cas d’ischémie étendue et s’accompagne d’un taux de récidive important. Elle n’est qu’exceptionnellement envisagée comme intervention de sauvetage après échec des traitements médicaux, en cas d’ischémie rebelle et étendue.
  • Une réduction chirurgicale du volume d’une calcification
    Cette intervention peut être proposée en cas d’ulcérations persistantes et douloureuses en regard d’une volumineuse calcinose.
  • Une détersion-greffe de peau totale
    Elle peut être proposée en cas d’ulcérations digitales persistantes, ne répondant pas aux traitements locaux conservateurs appropriés.
Stop aux ulcérations !

Bande dessinée sur la prévention et le traitement des ulcérations.
Avec le soutien institutionnel d’Actelion.

(renvoi vers commande de documentation)

Le reflux gastro-œsophagien (atteinte de l’œsophage)

  • Mesures simples comme le fractionnement des repas
  • Médicaments bloquant l’acidité gastrique (inhibiteurs de la pompe à protons : IPP). Ils peuvent contribuer à soulager les symptômes de brûlures d’estomac et de reflux acide aussi.
  • Médicaments qui stimulent la motilité (contractions de l’intestin), comme la dompéridone, peuvent aider.

Le traitement du reflux gastro-œsophagien et de ses complications repose sur :
– Les mesures hygiéno-diététiques à savoir la prise de repas fractionnés, la réduction voire l’arrêt de la consommation de tabac, alcool, thé, café et chocolat. Une consultation auprès de l’équipe de nutrition ou auprès d’un(e) diététicien(ne) est recommandée. Les séances d’ETP constituent un bon complément dans la gestion par le patient de ses troubles digestifs.
– Les règles posturales, à savoir la surélévation de la tête du lit, et l’évitement de la position couchée durant les 3 heures suivant les repas.
– Les anti-sécrétoires : inhibiteurs de la pompe à protons à double voire quadruple dose.
– La prise en charge de la gastroparésie et de la constipation qui peuvent être des facteurs aggravants.
– Les dilatations endoscopiques sont parfois nécessaires pour les sténoses peptiques résistantes au traitement médical.

La prise en charge diététique est toujours nécessaire (fragmentation des repas, alimentation mixée). Les régimes à faible teneur en résidus et la supplémentation en vitamines peuvent être recommandés.
Les prokinétiques de l’estomac accélèrent la vidange gastrique, mais peuvent avoir un effet négatif sur la motilité de l’intestin grêle lorsqu’ils sont prescrits à dose trop élevée. Un traitement par érythromycine est ainsi préconisé.
En cas d’échec de l’érythromycine, il est possible de tenter l’acide clavulanique contenu dans l’amoxicilline/acide clavulanique qui est prokinétique pour l’estomac.
Le traitement prokinétique sous forme buvable peut être proposé en l’absence de contre-indication neurologique et/ou électrocardiographique.
La gastroparésie peut entraîner un état de dénutrition sévère nécessitant une alimentation entérale (jéjunale) prolongée.

Le traitement médical de l’estomac pastèque fait appel aux inhibiteurs de la pompe à protons. Un traitement endoscopique peut s’avérer nécessaire. En cas d’échec des traitements précédents, l’antrectomie peut être indiquée.
Une surveillance endoscopique doit être effectuée tous les 3 ans.

  • Troubles moteurs responsables de syndrome de malabsorption et/ou de pseudo-obstruction intestinale
    En cas d’occlusion aiguë, le traitement de première intention consiste à réhydrater le patient, à établir une analgésie (en évitant de préférence les opioïdes qui tendent à exacerber la dysmotilité intestinale) et à soulager l’intestin grêle par une aspiration nasogastrique. La prise en charge nutritionnelle ne doit pas être retardée. Les agents prokinétiques intestinaux peuvent être utilisés. La néostigmine intraveineuse peut être utilisée en cas d’épisode aigu, mais les effets indésirables cardiaques et cholinomimétiques limitent son utilisation chez ces patients fragiles. Les analogues de la somatostatine, et principalement de l’octréotide peuvent être proposés (utilisation hors AMM). Une combinaison de l’érythromycine orale à faible dose et de l’octréotide sous-cutanée est possible. L’octréotide à longue durée de vie pourrait être une alternative mieux tolérée à la combinaison érythromycine – octréotide sous-cutanée quotidienne pour la prévention de la rechute.
  • Syndrome de malabsorption par colonisation bactérienne chronique du grêle
    Cette colonisation peut être confirmée par la réalisation d’un test respiratoire au glucose avant instauration du traitement.
    Le traitement fait appel à une antibiothérapie orale exclusive séquentielle mensuelle avec alternance de traitements différents, voire de périodes sans traitement. L’alternance des molécules d’antibiotiques est proposée afin d’éviter l’émergence d’une flore bactérienne intestinale multirésistante.

Le traitement de la constipation repose sur les mesures hygiéno-diététiques (alimentation équilibrée en fibres, hydratation satisfaisante, activités physiques régulières), les laxatifs et les lavements évacuateurs. L’avis de l’équipe de nutrition et/ou d’une diététicienne est recommandé dans les formes sévères.
Des médicaments prokinétiques peuvent être associés pour améliorer la motilité du côlon (et dans une moindre mesure les symptômes) : le métoclopramide, la dompéridone et le prucalopride en une prise quotidienne. Leur utilisation doit être limitée dans le temps.

Le traitement de l’incontinence anale est d’abord préventif. Les efforts de poussée prolongés et itératifs doivent être proscrits chez les patients ayant une constipation chronique ; il peut ensuite être fait appel à la rééducation par technique de biofeedback.
Le traitement du prolapsus rectal est chirurgical.
Dans les formes très invalidantes au quotidien, la stomie peut se discuter.

La dénutrition est de cause multifactorielle. L’apport alimentaire oral est souvent réduit en raison des symptômes persistants à type de nausées, vomissements, reflux et satiété précoce causés par la dysmotilité intestinale. La pullulation peut provoquer une mauvaise digestion et une mauvaise absorption de nutriments spécifiques. De plus, des facteurs extra-intestinaux de la malnutrition sont souvent présents : un régime à faible teneur en résidus avec diminution de l’apport minéral et vitaminique, souvent du fait des facteurs mécaniques et de la douleur provoquée par l’ingestion de résidus (fruits et légumes) ; une faible ingestion de nutriments du fait des troubles moteurs œsophagiens. En outre, les problèmes bucco-faciaux (microstomie, limitation d’ouverture buccale, douleur masticatoire, syndrome sec…) et les contractures des doigts peuvent rendre la préparation et la consommation de repas difficiles. Le syndrome anxio-dépressif fréquent et les effets indésirables de certains traitement concomitants  peuvent réduire l’appétit.
La prise en charge de la dénutrition dépend de son mécanisme.

Si une pullulation est confirmée, celle-ci sera à traiter et des traitements prokinétiques mis en place pour améliorer les ingesta et l’absorption des nutriments. Si le patient reste dénutri ou symptomatique malgré les traitements médicamenteux, une nutrition entérale, soit par voie nasale temporaire, soit par gastrostomie est à discuter avec une équipe de gastroentérologues/spécialistes de nutrition expérimentée. En cas de gastroparésie sévère, l’alimentation entérale sera de préférence jéjunale plutôt que gastrique. Si l’alimentation entérale n’est pas réalisable ou inefficace, une nutrition parentérale devra être privilégiée. Dans tous les cas, prévoir une consultation auprès d’un médecin nutritionniste ou un(e) diététicien(ne) spécialisés dans la sclérodermie.

La prise en charge des manifestations orales est pluridisciplinaire, thérapeutique mais surtout préventive, notamment concernant la prévention bucco-dentaire des maladies carieuses et parodontales.

Sensibiliser le patient à l’hygiène bucco-dentaire, en enseignant des méthodes de brossage adaptées pour prévenir l’apparition de lésions carieuses et parodontales (gingivite, parodontite, hyperplasie gingivale…), en prenant en compte les difficultés rencontrées par le patient. Après un premier bilan bucco-dentaire au diagnostic (associant examen clinique et radiologique), un suivi bi-annuel du même type est recommandé, afin de détecter précocement toute anomalie.

Les séances de soins bucco-dentaires doivent se situer en début de journée et doivent être de courte durée.

Elle doit être prise en charge par la prescription de substituts et stimulateurs salivaires (chlorhydrate de pilocarpine si syndrome de Sjögren associé) afin de diminuer le risque parodontal et carieux. Des bains de bouche à usage quotidien au bicarbonate doivent être également proposés. Une fluoration systématique par gouttières porte-fluor ou par application de vernis fluorés doit être discutée.

En cas d’ulcération buccale, l’application d’antiseptiques et d’anesthésiques topiques (ex : chlorhexidine et lidocaïne 2%) peut être envisagée en évitant la prise de produits anesthésiants avant les repas pour limiter les risques de survenue de fausses routes.

L’ouverture limitée de la bouche est une des limites à la réalisation des soins et peut limiter la réalisation d’empreintes en vue d’une réhabilitation prothétique. Des séances de kinésithérapie oro-faciale doivent être proposées pour diminuer la limitation d’ouverture buccale progressive. La technique d’empreintes dites « fractionnées » pourra dans certains cas être utilisée. De plus, la base des prothèses pourra être réalisée en résine « molle » afin de limiter l’inconfort dû aux prothèses en matériau rigide dans le contexte (ulcérations, douleurs…).

La possibilité de pose d’implant dentaire dépend du patient. Le praticien doit évaluer : d’une part l’état d’immunodépression du patient notamment en lien avec les thérapeutiques, mais également la capacité du patient à maintenir une bonne hygiène bucco-dentaire pour ne pas compromettre la viabilité de l’implant. La pose d’implants postérieurs est le plus souvent possible, sous réserve d’une ouverture buccale suffisante.

Problèmes bucco-dentaires associés à la sclérodermie systémique

Livre de conseils pour la prévention et la prise en charge des problèmes bucco-dentaires.
Ce livre a été réalisé avec le centre de référence O-Rares et le soutien de la Filière FAI²R

(renvoi vers commande de documentation)

livret à destination des adhérents

Avant d’aborder les traitements, il faut en avoir évalué la sévérité par l’évaluation de la gêne respiratoire :

-test de marche de 6 minutes,

-saturation percutanée en oxygène,

-données du scanner thoracique haute résolution.

Le traitement spécifique dépend du caractère évolutif. La durée d’évolution de la sclérodermie, l’extension et le type des lésions visibles au scanner, ainsi que la gêne respiratoire seront également prises en compte.

Avant d’envisager un traitement spécifique, il est important de rechercher certaines atteintes qui peuvent altérer la fonction respiratoire des patients et qui ne relèveraient pas du traitement spécifique de la fibrose : obésité morbide, association à un syndrome d’apnées obstructives du sommeil, syndrome emphysème et fibrose, hypertension pulmonaire.

– Arrêt total et définitif du tabac en évitant le tabagisme passif ;
– Vaccinations : il est recommandé de faire réaliser la vaccination antigrippale annuelle et de réaliser la vaccination anti-pneumococcique  chez tous les patients ayant une PID confirmée.
– Optimisation du traitement du reflux gastro-œsophagien : le RGO, quasi constant au cours de la sclérodermie, est un facteur potentiel d’aggravation de la PID. En cas de symptomatologie de RGO ou de stase œsophagienne, la mise sous IPP doit être systématique en association avec les mesures hygiéno-diététiques ;
– Oxygénothérapie : comme pour les autres causes d’insuffisance respiratoire chronique, on recommande l’oxygénothérapie de longue durée en cas d’insuffisance respiratoire grave ;
– Rééducation et réadaptation respiratoire : un programme de rééducation respiratoire doit être discuté au cas par cas, chez tous les patients présentant une dyspnée à l’effort ;
– Traitement de la toux : il n’y a pas de recommandation précise concernant le traitement de la toux associée à la PID. La première approche est de s’assurer qu’elle n’est pas liée au RGO ;
– État nutritionnel : l’état nutritionnel de chaque patient doit être évalué et toute dénutrition corrigée afin d’améliorer les défenses anti-infectieuses.

– L’utilisation du cyclophosphamide par voie IV repose sur une étude française rétrospective menée chez des patients sclérodermiques ayant une PID en aggravation.

– L’utilisation du Mycophénolate mofétil peut être une alternative en traitement de première ligne notamment pour les formes de PID de moins bon pronostic.

– Le groupe de travail du PNDS recommande de maintenir un traitement immunosuppresseur en relais du cyclophosphamide, s’il a été choisi en première ligne.

– Les corticoïdes à faibles doses sont recommandés par certains experts en association avec le cyclophosphamide ou le Mycophénolate mofétil.

– L’intensification thérapeutique avec autogreffe de cellules souches hématopoïétiques peut être discutée et peut être envisagée chez certains patients bien sélectionnés ayant une forme rapidement progressive de sclérodermie et doit être réalisée dans des centres experts accrédités pour ces pratiques.

– Transplantation pulmonaire: dans les formes de PID avec insuffisance respiratoire sévère malgré les traitements précédemment cités, et en l’absence d’autre atteinte viscérale sévère, une transplantation pulmonaire peut être envisagée.

Les recommandations de prise en charge des patients atteints d’HTAP associée à la sclérodermie sont basées sur celles de l’HTAP idiopathique (sans sclérodermie) selon les recommandations jointes des sociétés européennes de cardiologie et de pneumologie.

Traitements non spécifiques :
  • Oxygénothérapie : elle est prescrite le plus souvent lorsqu’il existe une diminution importante de la quantité d’oxygène contenue dans le sang, à visée principalement symptomatique.
  • Les vaccinations antigrippales et antipneumococciques sont recommandées.
  • Éducation thérapeutique du patient : la survenue d’une HTAP chez un patient atteint de sclérodermie justifie de l’orienter vers un programme spécifique destiné à l’HTAP.
Traitements spécifiques
  • Médicamenteux :
    • antagonistes des récepteurs de l’endothéline  : bosentan, ambrisentan
    • Inhibiteurs des phosphodiestérases de type 5 : sildénafil, tadalafil oral
    • Injection intraveineuse continue de prostacycline
    • Analogues de la prostacycline : iloprost, tréprostinil
    • Agoniste des récepteurs de la prostacycline : selexipag
  • Chirurgicaux :
    • Transplantation pulmonaire ou cardio-pulmonaire : il s’agit de l’ultime recours en cas d’HTAP sévère, insuffisamment améliorée par un traitement médical maximal. L’indication de transplantation est posée systématiquement par les centres de référence ou un centre de compétences.
Pour plus d’informations : association HtaPFrance

L’endocarde, le myocarde et le péricarde peuvent être atteints, possiblement responsables de troubles du rythme auriculaire et/ou ventriculaire, de troubles de la conduction, d’ischémie myocardique, d’épanchement péricardique et d’insuffisance cardiaque.

En cas de péricardite symptomatique, un traitement par anti-inflammatoires non stéroïdiens – AINS (prudence en cas d’atteinte digestive haute) / colchicine peut être proposé en première intention.

Les troubles du rythme cardiaque doivent être traités par les anti-arythmiques habituels avec les précautions d’usage. Les bêtabloquants ne sont pas contre-indiqués, mais leur utilisation est limitée du fait du risque d’aggravation du phénomène de Raynaud et d’ulcération digitale. Les bêtabloquants et l’amiodarone peuvent favoriser la survenue d’une fibrose pulmonaire.
Le traitement anticoagulant est nécessaire en cas de trouble du rythme supra-ventriculaire sous certaines conditions.
Un avis spécialisé est nécessaire afin de définir s’il y a indication à la mise en place d’un défibrillateur.

Un traitement inhibiteur calcique peut être proposé qui permettra d’améliorer la perfusion et la réserve coronaire. Les inhibiteurs de l’enzyme de conversion de l’angiotensine II (IEC) peuvent les remplacer en cas d’intolérance ou être ajoutés notamment lorsqu’il existe une dysfonction ventriculaire patente. Dans les dysfonctions avancées, le traitement classique de l’insuffisance cardiaque systolique doit être proposé en l’absence de contre-indication. Pour l’insuffisance cardiaque à fraction d’éjection préservée, la thérapeutique est symptomatique, basée essentiellement sur les diurétiques. Les très rares myocardites peuvent justifier l’utilisation d’immunosuppresseurs.

La crise rénale sclérodermique est une URGENCE MÉDICALE : tout patient suspect de crise rénale doit être hospitalisé, adressé à une équipe entraînée à la prise en charge de la crise rénale sclérodermique (néphrologie ou médecine interne) et les mesures de traitement symptomatiques efficaces doivent être mises en oeuvre rapidement.

Les patients à risque devront recevoir une éducation thérapeutique et effectuer une surveillance régulière de la pression artérielle par une auto-mesure de la pression artérielle.

  • Inhibiteur de l’enzyme de conversion (IEC) : seule classe thérapeutique à avoir démontré une efficacité et à avoir modifié le pronostic de la crise rénale sclérodermique
  • La nicardipine (Loxen®) ou l’urapidil (Eupressyl®), peuvent être utilisés précocement si la pression artérielle n’est pas contrôlée par les IEC seuls ou d’emblée en cas « d’HTA maligne »
  • Un remplissage vasculaire doit être envisagé chez les patients ne présentant pas d’insuffisance cardiaque mais ayant un tableau d’HTA maligne et des signes d’hémoconcentration.

Le recours à l’épuration extra rénale doit être envisagé précocement si la fonction rénale se dégrade rapidement. Les problèmes de voies d’abord chez ces patients ne doivent pas retarder sa mise en place.

Un sevrage de la dialyse peut être observé dans les deux premières années suivant la survenue d’une crise rénale sclérodermique chez des malades maintenus sous IEC. Dès lors, il est communément admis de ne transplanter les patients sclérodermiques que passé ce délai de deux ans. À 5 ans, la survie des patients est de 82% et celle des greffons de 93 % (après censure des décès).

La sclérodermie systémique s’accompagne fréquemment d’un syndrome sec. Cette sécheresse prédomine surtout au niveau de la peau. Une sécheresse des muqueuses buccales, oculaires, et vaginales peut s’observer soit du fait de l’association à un syndrome de Gougerot-Sjögren (syndrome sec auto-immun plus fréquemment associé à la sclérodermie systémique cutanée limitée) ou être directement la conséquence d’un processus de fibrose des glandes des muqueuses.

La sécheresse oculaire n’est pas exceptionnelle surtout lorsque s’associe un syndrome de Gougerot-Sjögren. On traite cette sécheresse par les larmes artificielles, l’acide hyaluronique en collyre voire la pommade ophtalmologique à la vitamine A. Lorsque ceci ne suffit pas, le collyre à la Cyclosporine est une alternative.

La sécheresse de la peau est parfois invalidante, et justifie d’utiliser de façon quotidienne des crèmes hydratantes, ou encore mieux, émollientes, contenant certains lipides, qui permettent au moins partiellement de détendre et ramollir la peau. Pour la toilette, il faut éviter d’utiliser des savons ou gels douche parfumés, ou à base d’alcool. On privilégie les produits surgras, sans savon, ou encore des huiles lavantes.

La sécheresse buccale est également invalidante. C’est la réalisation quotidienne de soins de la bouche et des dents qui va permettre de diminuer, au moins partiellement, cette sensation. Le brossage de dents biquotidien est nécessaire, car la raréfaction de la salive augmente le risque de problèmes dentaires.

L’utilisation régulière d’un hydropulseur, jet dentaire à faible pression, peut améliorer un peu ce symptôme. Il est par ailleurs très fortement recommandé de consulter fréquemment le dentiste ou le stomatologiste, qui pourra effectuer des soins spécialisés. L’utilisation de certains substituts salivaires, ou de gels buccaux, est utile, car diminue au moins partiellement l’impression de bouche sèche. Il s’agit par exemple de substituts salivaires (Artisial®, Syali-Spray®), dont l’efficacité est transitoire. Un produit plus stable, un peu huileux, sous forme d’un spray de petit format (Aequasyal®), peut soulager la sensation de bouche sèche. Certains gels buccaux sont disponibles en parapharmacie, tels que BioXtra®, par exemple. La prise fréquente de boissons (par exemple : eau gazeuse additionnée d’un peu de jus de citron, ou eau minérale) peut aider au cours de la journée, de même que le fait de mâcher du chewing-gum sans sucre, qui stimule la production de salive de façon mécanique par les glandes salivaires.

Si un syndrome de Gougerot-Sjögren est associé, il est possible de prescrire de la pilocarpine.

Il faut également traiter la sécheresse vulvaire et vaginale. En effet, la sécheresse vulvo-vaginale est une complication invalidante de la sclérodermie systémique. Elle peut se traduire par un prurit, un inconfort permanent, des douleurs lors des rapports sexuels. Elle peut justifier l’application d’une crème vaginale, à base d’œstrogènes, ou d’ovules gynécologiques qui peuvent améliorer les symptômes. Ces traitements comportent des hormones (œstrogènes), qui justifient la même surveillance et ont les mêmes contre-indications qu’un traitement hormonal substitutif. Il faut donc prendre l’avis d’un gynécologue. Certains lubrifiants, et notamment ceux qui contiennent peu ou pas de conservateurs, peuvent également être utilisés sans restriction.
Des rétrécissements vulvaires peuvent également être observés.

Laser, techniques de comblement, toxine botulique, techniques de camouflage, maquillage, produits cosmétiques…

Des produits cosmétiques permettent d’améliorer l’aspect esthétique de la sclérodermie systémique.
En effet, les cicatrices, les tâches dépigmentées, les télangiectasies peuvent être camouflées par utilisation de maquillages couvrants : poudre et fond de teint correcteur en vente en (para) pharmacie. De nouveaux produits ont un pouvoir de correction de très longue durée résistant à l’eau et à la chaleur. Dans tous les cas, un entraînement préalable à l’application de ces produits est nécessaire (par exemple lors d’atelier d’éducation thérapeutique lorsque cela est possible.

Document à disposition des adhérents : Le maquillage camouflage étape par étape (lien vers documentation)

Les télangiectasies du visage (petits vaisseaux dilatés, de couleur rouge en forme d’étoile) seront cachées par du fond de teint ou grâce à l’utilisation d’un stick vert sous le maquillage classique (le vert neutralise le rouge). Il est également possible d’effacer ces lésions vasculaires par le laser, en particulier lorsqu’elles sont à l’origine d’une gêne esthétique importante ou si chez un homme elles empêchent le rasage. Elles justifient dans ce contexte d’une demande d’entente préalable, permettant que la (les) séances soi(en)t prise(s) en charge dans le cadre de l’affection longue durée (ALD). Les crèmes antirides utilisées pour leur pouvoir de stimulation sur la synthèse du collagène dans le derme superficiel, sont difficiles à conseiller bien qu’aucun effet secondaire du type aggravation de la sclérodermie systémique n’ait été démontré. L’utilisation de produits de comblement de rides (acide hyaluronique, collagène et dérivés) n’est pas recommandée dans les maladies auto-immunes. En ce qui concerne les atteintes esthétiques de la sclérodermie systémique, aucune étude scientifique n’a pu montrer une efficacité réelle ni l’absence d’effet secondaire de divers traitements, tels les injections de toxine botulique, les peelings ou les lasers de resurfaçage. Mais d’une manière générale, il est déconseillé d’agresser une peau déjà fragilisée par la maladie. Chaque cas doit être discuté pour apprécier les avantages et les inconvénients.

Les injections de graisse autologue (prélevée sur le ventre en général) au niveau des petits plis radiés des lèvres peuvent permettre de les effacer sans risque ni effet indésirable notable (lipofilling).

Les crèmes hydratantes ne sont en général pas remboursées. Cependant, toute prescription de préparation magistrale portant la mention “PMR à usage thérapeutique” est normalement admise au remboursement.

La vaccination

Les vaccinations ont démontré un bénéfice indiscutable dans la prévention des complications infectieuses graves dont certaines sont incurables, comme le tétanos. Le rapport bénéfice/risque d’une vaccination, a fortiori chez des sujets fragiles, comme c’est le cas dans la sclérodermie, est formellement démontré. Il ne faut donc avoir aucune réticence à se vacciner car cette prévention a une efficacité formelle.
En cas de sclérodermie, les vaccinations sont possibles et même conseillées avec quelques précautions.

Les vaccinations importantes, comme celles contre le tétanos, la polio, la diphtérie et la coqueluche sont nécessaires. Il est donc justifié de vérifier et de mettre à jour le carnet vaccinal en coordination avec le médecin référent. Ces vaccinations sont possibles à n’importe quel moment, même s’il faut éviter de les faire pendant une poussée de la maladie. En cas de questions, le médecin référent peut contacter le médecin spécialiste de la sclérodermie pour avis.

Dans la sclérodermie, a fortiori si le patient prend des immunosuppresseurs ou des corticoïdes, il faut proposer une vaccination anti-pneumococcique qui doit être débutée (primovaccination) par le nouveau vaccin conjugué (Prévenar 13®), suivi au moins deux mois après par le vaccin non conjugué polyvalent (Pneumo 23®). Cette vaccination doit être renouvelée en fonction de l’immunosuppression tous les 3 à 5 ans pour protéger contre les redoutables infections pneumococciques auxquelles peut être exposé le malade, surtout s’il existe une atteinte pulmonaire sclérodermique. Pour protéger le patient sclérodermique, il faut aussi lui proposer une vaccination anti-grippale annuelle indispensable selon les recommandations actuelles.

En cas d’immunosuppression :

  • une vaccination contre l’hépatite B est recommandée surtout en cas de séjour en pays d’endémie. Cette vaccination doit faire l’objet d’une discussion avec un médecin.
  • il faut être attentif, car toute vaccination ou revaccination peut être moins efficace. Cela ne met pas en cause l’utilité de la vaccination, mais vous pouvez être moins bien protégé,
  • pensez à vous protéger de l’environnement et notamment de vos proches qui pourraient transporter une infection (comme la grippe). Ainsi, il est aussi justifié de vacciner vos proches notamment contre la grippe.

Tous les vaccins peuvent être utilisés dans la sclérodermie (à condition de ne pas les injecter lors d’une poussée de la maladie), mais si vous prenez des immunosuppresseurs ou des corticoïdes, vous ne devez pas être vacciné par un vaccin vivant atténué (varicelle, rubéole, rougeole, oreillons, fièvre jaune, BCG). Pendant la période d’immunosuppression, il existe un risque lié au fait que ce sont des vaccins utilisant des microbes atténués, mais vivants qui peuvent entraîner des complications par la prolifération de ces microbes. En cas de question, n’hésitez pas à en parler à votre médecin.

à retenir

Un patient sclérodermique doit être bien vacciné, en particulier par les vaccins classiques indispensables (tétanos, polio, diphtérie, coqueluche), mais aussi, surtout s’il est immunodéprimé et qu’il existe une atteinte pulmonaire, par la vaccination contre le pneumocoque (tous les 3 à 5 ans) et contre la grippe (tous les ans). L’intérêt de la vaccination contre l’hépatite B doit être discuté avec votre médecin. Tous les vaccins sont autorisés au cours de la sclérodermie, sauf si vous êtes traité par un immunosuppresseur et/ou des corticoïdes. Dans ce cas, il ne faut pas de vaccination par des microbes atténués vivants (varicelle, fièvre jaune, BCG…). En cas d’immunosuppression, il faut aussi se protéger de son environnement et de ses proches s’ils sont porteurs d’une infection.

L’ASF s’engage pour encourager les personnes immunodéprimées à se faire vacciner contre la grippe et le pneumocoque.

Créé en 2013 à l’initiative de 11 associations de patients, dont l’ASF, le groupe de réflexion AVNIR représente les personnes immunodéprimées et les personnes à risque d’infection en raison de leur maladie ou de leur traitement.

L’objectif de ce groupe est de réfléchir à la problématique spécifique de la vaccination de ces adultes à risque d’infection et d’élaborer des actions afin de répondre à leurs besoins et attentes.

Après une première enquête menée en partenariat avec Pfizer en 2013, AVNIR a poursuivi son engagement pour sensibiliser à l’importance de l’information et de la prévention des personnes à risque.

La rééducation et la réadaptation fonctionnelles font partie du traitement médical des patients atteints de sclérodermie et doivent être prescrites le plus tôt possible. Leur objectif général est de permettre au patient de maintenir ou d’accroître au quotidien ses niveaux d’activité et de participation familiale, sociale, professionnelle, de loisirs.
Les objectifs spécifiques de la rééducation fonctionnelle sont de prévenir ou de réduire les déficiences fréquemment rencontrées au cours de la sclérodermie, en distinguant :
– Les déficiences spécifiques : cutanées, cardio-respiratoires, musculo-squelettiques et buccales ;
– Les déficiences non spécifiques : déconditionnement à l’effort, fatigue, anxiété et dépression.

Associée à la réadaptation fonctionnelle, la rééducation a aussi pour objectif de prévenir et de réduire le handicap et de favoriser le maintien ou la réinsertion des patients atteints de sclérodermie dans les sphères familiales, sociales, professionnelles et de loisirs.

Enfin, l’ensemble de la prise en charge en rééducation et en réadaptation fonctionnelles doit permettre au patient de mieux connaître sa maladie et de s’impliquer activement dans son traitement.

Les nouveaux centres de référence et de compétence

La Direction Générale de l’Offre de Soins a publié les premiers résultats de l’appel d’offre pour la labellisation des Centres de référence et de compétences maladies rares, auquel la Filière FAI²R et les CRMR avaient soumis des dossiers de candidature après un travail collectif. Ce travail a eu pour but de soumettre des dossiers cohérents et homogènes et cela a permis que tous les dossiers obtiennent une réponse dès la première vague.

 Les 3 centres de référence concernant la sclérodermie sont :

• CR des maladies auto-immunes systémiques rares du Nord, du Pr Hachulla, qui s’enrichit du site constitutif de Brest (Pr Devauchelle).

• CR des maladies auto-immunes systémiques rares de l’Est du Pr Martin, avec un site constitutif à Bordeaux (Pr Richez).

• CR des maladies auto-immunes systémiques rares de l’Ile de France, du Pr Mouthon, avec 2 sites constitutifs à La Pitié (Pr Cacoub) et au Kremlin-Bicêtre (Pr Mariette).

sources

Protocole National de Diagnostic et de Soins (PNDS) 2017.

Ce PNDS a été dirigé par les Professeurs Eric HACHULLA et Luc MOUTHON, du Centre de Référence des Maladies Auto-Immunes Systémiques Rares du Nord et Nord-Ouest (CeRAINO) et du Centre de Référence des Maladies Auto-Immunes Systémiques Rares d’Ile-de-France, sous l’égide et avec le partenariat de la Filière de Santé des Maladies Auto-Immunes et Auto-Inflammatoires Rares (FAI²R). L’objectif de ce Protocole National de Diagnostic et de Soins (PNDS) est d’expliciter pour les professionnels de santé la prise en charge optimale et le parcours de soins d’un patient pris en charge comme affection de longue durée au titre de l’ALD 21 : « périartérite noueuse, lupus érythémateux aigu disséminé, sclérodermie systémique ».

FAI²R, la filière de santé des maladies auto-immunes et auto-inflammatoires rares

La sclérodermie en 100 questions

Cet ouvrage est conçu pour les malades et leur entourage et pour tous ceux qui souhaitent mieux connaître cette maladie. (Disponible dans la rubrique Documentation)
Avec le soutien de la Filière de Santé FAI²R.