L’importance des essais cliniques

La sclérodermie systémique est une maladie orpheline à plusieurs points de vue.

Bien sûr, selon la définition épidémiologique, sa rareté la classe parmi les maladies avec moins de 1/2000 naissances, ce qui détermine la catégorie « maladie orpheline ».

Mais la maladie est aussi orpheline de traitements réellement efficaces et ce point est un point critique. Les développements de nouveaux médicaments ont été nombreux ces dernières années, dans différentes maladies inflammatoires ou auto-immunes avec souvent des succès. On peut prendre l’exemple de la polyarthrite rhumatoïde dont le visage a été bouleversé ces dernières années.

Il semble que les temps changent aussi pour la sclérodermie systémique et ce message a pour but de vous informer que plusieurs études thérapeutiques ont commencé ou sont sur le point de commencer.

Ce changement EST TRÈS IMPORTANT car nous allons avoir tous ensemble, l’opportunité d’évaluer de façon rigoureuse, des traitements potentiels sur différents aspects de la maladie. Les produits en développement et leurs cibles respectives sont détaillés dans le tableau joint. Pour toute question, n’hésitez pas à contacter l’ASF ou les coordonnateurs de chacune de ces études.

Le développement de nouveaux médicaments ou la validation de traitements plus anciens nécessitent un processus rigoureux. L’état actuel de la recherche thérapeutique met en avant les essais dits randomisés, contrôlés, en double aveugle avec groupes parallèles. Ceci signifie qu’au stade où nous en sommes, il faut absolument mettre en place des études comparant le produit candidat à un placebo (substance inactive), après tirage au sort de l’allocation, et une évaluation des changements cliniques ou biologiques, avec à la fois le médecin et le patient en aveugle de la stratégie. Ceci peut paraître parfois inquiétant, mais les produits candidats sont dans la majorité des cas des produits déjà essayés dans d’autres maladies ou chez des volontaires sains. De plus, des mesures de précautions sont prises pour surveiller les malades participants à des études afin qu’en cas de moindre problème, l’aveugle soit levé et les meilleurs soins prodigués en toute connaissance. Ces procédures sont très rigoureuses et le suivi d’éventuels effets indésirables très rapproché.

Après de nombreuses années, il semble que cette période offre de grandes chances de progrès. Cependant, afin de répondre aux questions posées, il faut que toute notre communauté de médecins et de malades se mobilise afin que ces études thérapeutiques aillent à leur terme et que, pour chacune, nous sachions si un bénéfice est obtenu à l’aide ce produit ou si ce produit doit dorénavant être écarté.

MOBILISEZ-VOUS ET MOBILISEZ VOS MÉDECINS

AFIN QUE LA MALADIE SOIT UN PEU MOINS ORPHELINE.

Pr Yannick Allanore

Conseil scientifique de l’ASF

  • Mise au point de l’élevage de souris UPAR et évaluation de l’effet de l’iontophorèse de treprostinil sur un modèle d’ulcérations sur souris UPAR

    Jean-Luc CRACOWSKI

  • Bases génétiques de la sclérodermie systémique : approche par méta-analyse trans-ethnique

    Yannick ALLANORE

  • Ontophorèse thérapeutique de tréprostinil dans les ulcérations digitales de la sclérodermie systémique. Etude de preuve de concept

    Mathieu ROUSTIT

  • Dermal endothelial cells links the ILC2 and sclerodermia fibrosis : determination of a biomarker and a potential therapeutic target (declics)

    Pauline MANICKI

  • IMPACT of MMP10 in the development of systemic sclerosis-related pulmonary artetial hypertension

    Jérôme AVOUAC

  • Mettre en place un modèle d’étude in vitro des interactions fibroblastes sclérodermiques-CSM et déterminer les médiateurs conduisant aux effets anti-fibrotiques des CSM dans ce modèle de co-culture cellulaire et in vivo

    Léo PARTOUCHE

  • Iontophorèse thérapeutique de tréprostinil dans les ulcérations de la sclérodermie systémique. Etude de preuve de concept

    Jean-Luc CRACOWSKI

  • Rôle de l’enzyme Vanin-1 et du facteur de transcription Nrf2 dans le développement de la sclérodermie systémique

    Niloufar KAVIAN TESSLER

  • Evaluation of MMP10 as a new target in pulmonary arterial hypertension, interstitial lung disease and dermal fibrosis associated with systemic scleros,

    Jérôme AVOUAC

  • Étude de la reproductibilité de la mesure laser pour la détection de l’artériopathie digitale obstructive

    Guillaume MAHE

  • Effet thérapeutique des vésicules extracellulaires provenant des cellules souches mésenchymateuses dans la sclérodermie murine induite par l’acide hypochloreux

    Pauline ROZIER

  • Rôle des prostaglandines dans la physiopathologie de la sclérodermie systémique

    Camélia FRANTZ

  • Étude du rôle des composants dermiques dans le développement du processus fibrotique de la sclérodermie systémique, via l’analyse des troubles de pigmentation cutanée

    Marie-Elise TRUCHETET

  • Étude des interactions moléculaires entre lymphocytes B et fibroblastes induisant un profil profibrosant au cours de la sclérodermie systémique

    Mohammad POKEERBUX

  • Traitement des ulcérations cutanées par nanoencapsulation d’agents actifs. Mise au point et preuve de concept

    Jean-Luc CRACOWSKI

  • Intérêt des biomarqueurs dans la prédiction du développement et de la progression de la fibrose pulmonaire au cours de la sclérodermie systémique

    Yannick ALLANORE

  • Rôle des vésicules extracellulaires issues des cellules souches mésenchymateuses humaines dans la sclérodermie systémique : rôle physiopathologique ou effet thérapeutique

    Philippe GUILPAIN

  • Involvment of toxic-stimulated keratinocytes on ilc2 in scleroderma fibrosis – Determination of a specific pathway

    Gaël GALLI

  • Auto-immunité dans la sclérodermie systémique : rôle des lymphocytes T régulateurs

    Camelia FRANTZ

  • Consequence of M2-like cells polarization induced by activated Microvascular endothelial cells on T cell activation and fibrosis during scleroderma

    Cécile CONTIN BORDES

  • SCLERO-JAK : intérêt de l’utilisation des inhibiteurs des Janus Kinases au cours de la sclérodermie systémique pour limiter le phénotype pro-inflammatoire et pro fibrosant des macrophages humains dérivés des monocytes circulants

    Alain LESCOAT

  • Genetic basis and molecular mechanisms of familial Systemic Sclerosis

    Nisha LIMAYE

  • Nutritional strategies to increase nitric oxide signaling in Raynaud’s phenomenon

    Charles KHOURY

  • Transcriptomic analysis of lichen planus, lichen sclerosus and atrophicus and morphea skin lesions (localized scleroderma) in allografted and non-allografted patients

    Jean-David BOUAZIZ

  • « NUTRISCLER » : Évaluation prospective de l’état nutritionnel dans la sclérodermie systémique : relations avec le phénotype clinique et la sévérité de la maladie.

    Alexandre MARIA

  • Implication de la protéine matricielle ccn1 dans la physiopathologie de la fibrose pulmonaire et de l’hypertension pulmonaire associées à la sclérodermie systémique

    Yannick ALLANORE

  • Identification des Transient Receptor Potential (TRP) Channels comme nouvelles cibles thérapeutiques potentielles dans les phénomènes de Raynaud primaires et secondaires à une sclérodermie systémique

    Jean-Luc CRACOWSKI

  • Étude de la dérégulation de l’autophagie des cellules immunitaires de sclérodermie systémique

    Frédéric GROS

  • Interactions between resting and activated B-cells and fibroblasts in systemic sclerosis : a multiOMICs approach

    Myriam SIMON

Le choix des protocoles sera fait au mois de mai

Pour vous aider à mieux comprendre les essais cliniques,un site internet dédié a été créé, à destination du grand public et des malades.

Les objectifs de ce site :

  • comprendre

  • s’informer

  • participer

  • être confiant

Liste des essais cliniques dans la sclérodermie